21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者季媛媛 上海報(bào)道

創(chuàng)新是醫(yī)藥行業(yè)永恒的主題。近年來，得益于藥審體制改革、ICH的加入、投資熱潮等一系列影響，國內(nèi)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)取得了顯著的進(jìn)步，注冊臨床試驗(yàn)的數(shù)量不斷增加，獲批的創(chuàng)新藥物也呈持續(xù)增長態(tài)勢，跨國商務(wù)合作（BD）的數(shù)量與金額均實(shí)現(xiàn)了顯著提升，標(biāo)志著產(chǎn)業(yè)升級已步入高速發(fā)展的快車道。

與此同時(shí)，行業(yè)競爭也更加激烈，新一輪的產(chǎn)業(yè)周期已近在眼前。

在2024醫(yī)藥數(shù)字生態(tài)大會上，太美醫(yī)療科技董事長兼CEO趙璐對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道等媒體表示，近年來，在中國創(chuàng)新藥飛速發(fā)展之際，一方面，中國醫(yī)藥行業(yè)正在迎來新一輪的產(chǎn)業(yè)升級，從模仿到自主創(chuàng)新，從規(guī)?；l(fā)展到高質(zhì)量發(fā)展；另一方面，醫(yī)藥企業(yè)正面臨著前所未有的挑戰(zhàn)與轉(zhuǎn)型，無論是從研發(fā)、運(yùn)營到市場營銷，還是從理念更新到實(shí)踐操作，都存在著諸多亟待攻克的難題與挑戰(zhàn)。越來越多的中國藥企開始走出國門，探索海外市場機(jī)遇。

“我們也已意識到，行業(yè)的數(shù)字化建設(shè)需求，已經(jīng)從單純的軟件應(yīng)用升級為智能化的協(xié)作平臺，我們的數(shù)字化建設(shè)仍有巨大的提升空間，整個(gè)行業(yè)亟需更高水平、更貼合新政策與新環(huán)境的數(shù)智化解決方案，以賦能行業(yè)各方，提升整體效率?！壁w璐說。

隨著數(shù)字化技術(shù)的不斷進(jìn)步，目前制藥行業(yè)正迎來一個(gè)“百年難遇的歷史性機(jī)遇”。今年，在國內(nèi)，諸如藥明康德、美迪西、藥石科技、成都先導(dǎo)、皓元醫(yī)藥和泓博醫(yī)藥等眾多醫(yī)藥公司，正積極進(jìn)軍AI制藥領(lǐng)域；放眼全球，美國制藥巨頭禮來公司也與OpenAI建立了合作關(guān)系，計(jì)劃利用其生成式AI技術(shù)開發(fā)新型抗菌藥物；在業(yè)內(nèi)素有“醫(yī)療SaaS獨(dú)角獸”之稱的太美醫(yī)療“轉(zhuǎn)戰(zhàn)”港股，并于日前登陸港交所。

然而，市場形勢錯(cuò)綜復(fù)雜，機(jī)遇與挑戰(zhàn)如影隨形。眾多企業(yè)競相涌入“數(shù)字化+醫(yī)藥”的新藍(lán)海，而全球臨床試驗(yàn)則在內(nèi)外交困中奮力前行，在國際化征程上亟需取得關(guān)鍵性進(jìn)展。究竟該如何破局？

創(chuàng)新藥研發(fā)難

近年來，中國創(chuàng)新藥品申報(bào)臨床試驗(yàn)與獲批上市的數(shù)量快速提升。

根據(jù)官方發(fā)布的數(shù)據(jù)，截至2024年8月，中國新藥批準(zhǔn)上市數(shù)量持續(xù)增長，位列全球第二，僅次于美國。例如，2024年1至8月，國家藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)37個(gè)罕見病藥品上市，顯示出中國在罕見病藥品領(lǐng)域的顯著進(jìn)步。此外，中國在研新藥管線數(shù)量也達(dá)到了全球占比超過三分之一，這表明中國在新藥研發(fā)方面的強(qiáng)勁勢頭。例如，2024年8月，信達(dá)生物和勁方醫(yī)藥合作開發(fā)的KRAS G12C抑制劑氟澤雷察獲批上市，填補(bǔ)了國內(nèi)KRAS G12C突變靶向治療的空白。

此外，在穩(wěn)固化藥和單抗既有規(guī)模的基礎(chǔ)上，新興療法的研發(fā)管線正蓬勃興起，迅速拉近了與全球領(lǐng)先水平的距離。與歷史縱向比較，根據(jù)最新數(shù)據(jù)，中國細(xì)胞與基因治療（CGT）市場規(guī)模從2016年的0.02億美元增長到2021年的0.4億美元，復(fù)合年增長率為112%，顯示出強(qiáng)勁的增長勢頭。同時(shí)，中國在抗體偶聯(lián)藥物（ADC）領(lǐng)域也展現(xiàn)出強(qiáng)勁的全球競爭力，全球制藥企業(yè)中超過半數(shù)已布局ADC領(lǐng)域。這些數(shù)據(jù)表明，與發(fā)達(dá)國家相比，中國在創(chuàng)新藥研發(fā)管線方面正逐步提升其全球地位。

目前，市場持續(xù)需求具有技術(shù)創(chuàng)新性和臨床價(jià)值的產(chǎn)品，這些產(chǎn)品在市場上展現(xiàn)出巨大的發(fā)展?jié)摿εc前景。在傳統(tǒng)大分子藥物、小分子靶向藥物及單抗藥物領(lǐng)域，持續(xù)涌現(xiàn)出新的突破，技術(shù)創(chuàng)新與臨床進(jìn)展均取得了顯著成就。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新質(zhì)量不斷提升，傳統(tǒng)跨國企業(yè)將中國視為不可忽視的創(chuàng)新來源地之一。

然而，藥物獲批之路并非坦途。臨床試驗(yàn)作為新藥研發(fā)的必經(jīng)之路，是一個(gè)高度復(fù)雜的過程，涉及數(shù)據(jù)收集、中心篩選、試驗(yàn)啟動、患者招募、檢查、臨床數(shù)據(jù)報(bào)告遞交及存檔等多個(gè)環(huán)節(jié)，這些環(huán)節(jié)之間需要高度協(xié)同，且每個(gè)環(huán)節(jié)都面臨嚴(yán)格的監(jiān)管要求。

普華永道思略特醫(yī)藥與生命健康行業(yè)咨詢合伙人蔡景愚在上述論壇上對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道等媒體表示，我國醫(yī)藥研發(fā)在過去十年取得長足進(jìn)步。面向未來，有三個(gè)問題尚待進(jìn)一步解決。首先，我國醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域同質(zhì)化競爭顯著，導(dǎo)致研發(fā)資源浪費(fèi)，商業(yè)化競爭加劇，回報(bào)難以支撐后續(xù)研發(fā)。其次，慢性病患者數(shù)量遠(yuǎn)超腫瘤患者，對個(gè)人、家庭和社會造成沉重負(fù)擔(dān)。新型慢性病藥物研發(fā)浪潮已經(jīng)涌現(xiàn)，我國在這一領(lǐng)域的研發(fā)投入急需跟上。

這也是由于，我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域核心技術(shù)研究存在短板，轉(zhuǎn)化能力相對薄弱，一些關(guān)鍵技術(shù)存在較大技術(shù)壁壘。例如，在研發(fā)投入方面，仍顯不足。根據(jù)咨詢機(jī)構(gòu)披露的數(shù)據(jù)，2020年我國龍頭企業(yè)專利數(shù)量僅占國際巨頭占10%～20%，研發(fā)投入僅占不到10%。盡管我國醫(yī)藥行業(yè)在跟隨性創(chuàng)新方面取得了一定進(jìn)展，例如近20年百余款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥上市，但與國際先進(jìn)水平相比，我國醫(yī)藥創(chuàng)新意識仍然較低，目前仍存在較多企業(yè)傾向于跟隨而非原始創(chuàng)新，以降低風(fēng)險(xiǎn)。

此外，我國生物醫(yī)藥投資多聚焦于成藥階段，對產(chǎn)業(yè)鏈上游關(guān)鍵技術(shù)布局較少。我國生物醫(yī)藥投資目前偏重前沿靶點(diǎn)藥物管線企業(yè)，對上游耗材、設(shè)備及原材料等基礎(chǔ)環(huán)節(jié)關(guān)注不足，產(chǎn)業(yè)鏈韌性因此亟需強(qiáng)化。

因此，全面構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)生態(tài)體系已迫在眉睫。

產(chǎn)業(yè)如何升級？

面對重重挑戰(zhàn)，中國創(chuàng)新藥企在過去幾年里勇往直前，屢創(chuàng)佳績。

上海市藥學(xué)會臨床研究專委會主任委員、上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬曙光醫(yī)院副院長元唯安指出，近年來，在社會各界的支持下，我國醫(yī)療機(jī)構(gòu)的自主研究能力取得長足進(jìn)步，行業(yè)管理日趨規(guī)范，研究效率不斷提升，越來越多的本土創(chuàng)新甚至“全球創(chuàng)新”不斷涌現(xiàn)，中國臨床試驗(yàn)成果的國際認(rèn)可度越來越高，凝聚著中國研究者智慧的研究成果，越來越頻繁地登上國際舞臺。

醫(yī)藥魔方的最新數(shù)據(jù)也顯示，2023年，國內(nèi)共發(fā)生了近70筆創(chuàng)新藥License-out（對外授權(quán)）交易，較2022年增長了32%。在交易金額方面，已披露的2023年License-out交易總金額超過465億美元，較2022年的275.50億美元增長了69%。

在全球交易頻繁的背景下，多中心臨床試驗(yàn)已成為許多本土創(chuàng)新藥企的必要工作。為了打破新藥研發(fā)高失敗率的困境，數(shù)字化技術(shù)手段變得至關(guān)重要。新質(zhì)生產(chǎn)力時(shí)代，如何借助先進(jìn)的數(shù)字技術(shù)強(qiáng)化多方協(xié)同，優(yōu)化企業(yè)運(yùn)營效能，從而構(gòu)建能夠跨越行業(yè)周期的核心競爭力，已成為每位醫(yī)藥從業(yè)者的必修課題。

醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的智能化浪潮正洶涌澎湃地襲來。從臨床研究、項(xiàng)目運(yùn)營乃至醫(yī)藥營銷，智能技術(shù)正在以前所未有的速度滲透至醫(yī)藥行業(yè)的每一個(gè)角落，對智能技術(shù)保持敏銳的洞察力和審慎的實(shí)踐態(tài)度，是新時(shí)代醫(yī)藥企業(yè)競爭力不可或缺的一環(huán)。

以臨床研究為例，智能技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域的價(jià)值得到了廣泛驗(yàn)證，其在臨床研究中的應(yīng)用，如CRF表單創(chuàng)建、自動測試、數(shù)據(jù)稽查、智能編碼、自定義函數(shù)編寫等，已在太美醫(yī)療科技EDC產(chǎn)品的應(yīng)用中取得了顯著成效。在AI技術(shù)的協(xié)助下，部分疾病領(lǐng)域的建庫工作已經(jīng)能夠?qū)崿F(xiàn)自動化，將原本耗時(shí)數(shù)月的工作壓縮至數(shù)周，而在數(shù)據(jù)稽查/核查中，AI技術(shù)也能夠高效發(fā)現(xiàn)潛在問題，成為數(shù)據(jù)管理者強(qiáng)有力的提效工具。

近年來，國家層面也不斷圍繞“數(shù)字產(chǎn)業(yè)化、產(chǎn)業(yè)數(shù)字化”的目標(biāo)，鎖定新質(zhì)生產(chǎn)力，深入推進(jìn)數(shù)字經(jīng)濟(jì)創(chuàng)新發(fā)展。通過更智能的創(chuàng)新技術(shù)，基于中國龐大的人口基數(shù)和復(fù)雜的醫(yī)療體系，許多藥企正在最大限度地把握新藥研發(fā)的機(jī)會，并推動這些藥物高效“出?！?。

“然而，在藥物創(chuàng)新快速發(fā)展的同時(shí)，我們也必須清楚地看到相關(guān)產(chǎn)業(yè)依然存在諸多挑戰(zhàn)，如監(jiān)管策略的優(yōu)化、全鏈條的風(fēng)險(xiǎn)管控、基礎(chǔ)創(chuàng)新能力的增強(qiáng)、科研成果的轉(zhuǎn)化、國際監(jiān)管的宣傳交流合作等等，為了進(jìn)一步提升我國醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究水平，特別是加強(qiáng)基礎(chǔ)創(chuàng)新研究能力，推動更多高水平的本土創(chuàng)新成果誕生，加強(qiáng)行業(yè)內(nèi)的合作與交流顯得尤為重要?！痹ò舱f。

“此外，我國創(chuàng)新藥研發(fā)和生產(chǎn)環(huán)節(jié)還存在大量‘卡脖子’技術(shù)有待突破。未來，諸如AI制藥、類器官芯片等新科技可能對當(dāng)前制藥產(chǎn)業(yè)價(jià)值鏈帶來新一輪的變革。我國需要持續(xù)投入基礎(chǔ)科學(xué)和轉(zhuǎn)化科學(xué)，特別是交叉學(xué)科的創(chuàng)新，才能在未來競爭中取勝?！辈叹坝拚f。

“由于創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)同時(shí)具備高科技屬性和公益屬性，需要在推行醫(yī)療公平的同時(shí)，做好鼓勵(lì)技術(shù)創(chuàng)新的平衡；發(fā)展多層次的支付體系刻不容緩，商業(yè)化的成功才能為創(chuàng)新提供動力，為患者提供更好的健康保障；善于使用資本市場分擔(dān)創(chuàng)新風(fēng)險(xiǎn)，給予創(chuàng)新企業(yè)合理的回報(bào)。”蔡景愚最后建議。