21世紀經(jīng)濟報道記者 韓利明 上海報道
2015年8月，《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見（國發(fā)〔2015〕44號）》發(fā)布，將新藥定義從“中國新”（未曾在中國境內(nèi)上市銷售的藥品）升級為“全球新”（未在中國境內(nèi)外上市銷售的藥品）。這份被業(yè)內(nèi)稱為“44號文”的文件，開啟了我國醫(yī)藥創(chuàng)新的新紀元。
此后，藥監(jiān)改革持續(xù)深化，醫(yī)保準入機制不斷優(yōu)化，一系列政策組合拳大幅加快了新藥審評審批與臨床可及的步伐。資本層面，2018年港交所18A新規(guī)、2019年科創(chuàng)板第五套上市規(guī)則相繼落地，為創(chuàng)新藥企打通了從融資到退出的全周期資本通道，讓“研發(fā)投入大、回報周期長”的創(chuàng)新藥企業(yè)獲得了更適配的資本市場支持。
在政策與資本的雙重賦能下，我國創(chuàng)新藥領域已形成多元發(fā)展格局：以百濟神州、信達生物為代表的海歸科學家創(chuàng)辦的Biotech（創(chuàng)新藥企）鋒芒畢露；以恒瑞醫(yī)藥、科倫藥業(yè)等為代表的傳統(tǒng)藥企加速向創(chuàng)新轉(zhuǎn)型；疊加跨國藥企持續(xù)加碼中國市場，推動中國創(chuàng)新藥實現(xiàn)了從“跟跑”到“并跑”甚至部分“領跑”的跨越，深刻重塑全球創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)格局。
在這背后，行業(yè)仍有成長煩惱需直面。在7月9日由南方財經(jīng)全媒體集團指導、21 世紀經(jīng)濟報道主辦的“穿越周期，重塑價值”創(chuàng)新藥行業(yè)閉門會上，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林坦言，盡管我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已展現(xiàn)出強勁發(fā)展勢頭，但當前仍面臨多重挑戰(zhàn)，包括創(chuàng)新藥的價值認可度與國際水平存在落差、國家談判藥品落地進院仍有阻礙、高價值前沿創(chuàng)新成果的支付渠道尚不通暢等。
“因此，對創(chuàng)新藥實施全方位、全鏈條的政策賦能勢在必行?！苯鸫毫謴娬{(diào)，需從藥物研發(fā)、醫(yī)保支付、審評審批到金融支持形成協(xié)同合力，通過系統(tǒng)性政策設計助推創(chuàng)新藥實現(xiàn)突破性發(fā)展，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入全周期動力，才能在全球競爭中站穩(wěn)腳跟，持續(xù)釋放產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力。
政策驅(qū)動下的創(chuàng)新崛起
在全球創(chuàng)新藥領域的版圖上，我國正書寫著矚目篇章。從2015年到2024年，我國批準上市的全球首次獲批創(chuàng)新藥數(shù)量，由3個激增到39個，短短9年實現(xiàn)了12倍的飛躍，全球排名也從第3位躍升至第2位。步入2025年，這一創(chuàng)新勢頭依舊強勁，1至5月，國家藥品監(jiān)督管理局已批準20余款1類創(chuàng)新藥上市，數(shù)量刷新近五年同期紀錄。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品注冊管理司副司長王海南在2025東湖醫(yī)療保障研討會上提及，“中國研發(fā)的抗腫瘤藥物澤布替尼，2024年在美國市場銷售額突破20億美元，同比增長 106%。這一成績放在十年前，幾乎是難以想象的，而如今卻成為我國創(chuàng)新藥走向世界的鮮活例證?！?/p>
我國醫(yī)藥創(chuàng)新能夠取得如此顯著的成就，離不開藥監(jiān)、衛(wèi)健、醫(yī)保等多部門協(xié)同推進形成的政策合力。各部門緊密聯(lián)動，打通了從研發(fā)到應用的各個關鍵環(huán)節(jié)，營造出“以臨床價值為導向”的良性創(chuàng)新循環(huán)，促使我國醫(yī)藥創(chuàng)新逐步從跟隨模仿，邁向全球引領的新發(fā)展階段。
特別是2024年7月，國務院常務會議審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》，從全鏈條視角強化政策保障，統(tǒng)籌用好價格管理、醫(yī)保支付、商業(yè)保險、藥品配備使用、投融資等多元政策；優(yōu)化審評審批與醫(yī)療機構(gòu)考核機制，合力助推創(chuàng)新藥實現(xiàn)突破發(fā)展；同時調(diào)動各方科技創(chuàng)新資源，強化新藥創(chuàng)制基礎研究，為我國創(chuàng)新藥長遠發(fā)展筑牢根基。
各地也積極響應國家號召，上海、北京、浙江、廣東、天津、福建等地紛紛出臺全鏈條支持創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的政策。金春林指出，“許多地方在政策前端設立生物醫(yī)藥基金，例如北京設立了200億基金，上海設立了225億基金，以及對一類、二類新藥給予切實的資金支持，形成更為全面的支持體系?！?/p>
“創(chuàng)新藥全鏈條發(fā)展離不開政府牽頭，這與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的固有特性密切相關。該產(chǎn)業(yè)不僅具有投入規(guī)模大、研發(fā)周期長、失敗風險高的顯著特點，同時作為全球公認的藍海賽道，盡管海外市場空間廣闊，但我國創(chuàng)新藥當前出口占比仍較低，且在研發(fā)水平、臨床可及性、支付體系銜接等關鍵環(huán)節(jié)仍面臨突出挑戰(zhàn)。”金春林進一步解釋道。
此外，金春林補充，企業(yè)自身發(fā)展也存在亟待突破的瓶頸：創(chuàng)新靶點同質(zhì)化競爭加劇，治療領域布局相對集中，真正具備全球原創(chuàng)性和突出臨床價值的產(chǎn)品仍顯不足，同時在產(chǎn)品目錄準入策略與商業(yè)化運營能力上還有較大提升空間。
全鏈條支持持續(xù)升級
隨著我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)向高質(zhì)量階段邁進，政策體系也在動態(tài)優(yōu)化中形成更強支撐力。
2025年7月1日，國家醫(yī)保局與國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，直指創(chuàng)新藥發(fā)展中的核心瓶頸，以5方面16條措施構(gòu)建起覆蓋研發(fā)、醫(yī)保準入、臨床使用及多元支付的全鏈條支持體系，為產(chǎn)業(yè)突破提供了系統(tǒng)性制度保障。
金春林解析，該政策在研發(fā)端的創(chuàng)新突破尤為值得關注，“政策明確將醫(yī)保數(shù)據(jù)應用于研發(fā)實踐，鼓勵商業(yè)保險資金參與創(chuàng)新投入，強化藥品準入政策的前置指導，推動跨部門協(xié)同研發(fā)，更允許企業(yè)在向藥監(jiān)局提交上市申請的同時，與醫(yī)保部門提前對接，明確參照藥物選擇、用法用量等關鍵信息，為后續(xù)定價支付奠定基礎；同步推出的17億元衛(wèi)生健康委重大專項計劃，進一步為研發(fā)創(chuàng)新注入動能?！?/p>
在準入環(huán)節(jié)，政策創(chuàng)新性采用基本醫(yī)保與商業(yè)保險“雙目錄”并行機制。兩者遴選標準各有側(cè)重，尤其在價格彈性空間上形成差異化互補，同時建立研究數(shù)據(jù)與目錄調(diào)整掛鉤的科學機制，將真實世界研究結(jié)果納入續(xù)約評估體系，并提高續(xù)約金額標準、優(yōu)化降幅設計，讓企業(yè)獲得更穩(wěn)定的市場預期。
臨床應用層面，通過破除“一品雙規(guī)”限制、放寬自費率管理，以及明確DRG支付中商業(yè)保險覆蓋的創(chuàng)新藥不納入支付打包范圍等舉措，為創(chuàng)新藥入院掃清實操障礙。而在支付體系建設上，政策著力推動商業(yè)保險與基本醫(yī)保銜接，為高價值創(chuàng)新藥探索更靈活的支付路徑。
“這一政策的出臺具有里程碑意義。”金春林進一步分析，其核心價值體現(xiàn)在五方面。具體來看，一是建立動態(tài)調(diào)整機制，將創(chuàng)新藥從上市到納入醫(yī)保的時間從5年壓縮至1年，80%的創(chuàng)新藥可在上市2年內(nèi)實現(xiàn)醫(yī)保覆蓋。
二是強化創(chuàng)新傾斜，創(chuàng)新藥談判成功率較其他藥品高出16個百分點，且納入醫(yī)保后降價幅度更為合理；三是優(yōu)化續(xù)約規(guī)則，2024年近80%的一類新藥通過簡易續(xù)約維持原價；四是激發(fā)產(chǎn)業(yè)新質(zhì)生產(chǎn)力，2024年一類新藥獲批48種，2025年上半年已達40種，商保在分擔醫(yī)保壓力中作用凸顯；五是推動臨床用藥結(jié)構(gòu)升級，讓更多創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化為患者獲益。
地方層面也在持續(xù)發(fā)力。例如，近日北京市九部門聯(lián)合發(fā)布的《支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措施（2025年）》，在2024年政策基礎上升級推出32條舉措，將創(chuàng)新藥臨床試驗審批時限從60個工作日壓縮至30個，試點范圍從藥品擴展至醫(yī)療器械，并通過全鏈條要素優(yōu)化培育創(chuàng)新生態(tài)。
值得注意的是，盡管政策持續(xù)優(yōu)化升級，產(chǎn)業(yè)發(fā)展過程中仍需破解系列堵點。金春林坦言，研發(fā)端面臨融資結(jié)構(gòu)失衡與同質(zhì)化競爭雙重壓力，關鍵耗材"卡脖子"問題待解；臨床轉(zhuǎn)化環(huán)節(jié)存在醫(yī)院創(chuàng)新動力不足、衛(wèi)生大數(shù)據(jù)開放程度有限等障礙。
此外，審批上市、生產(chǎn)制造、入院使用、多元支付等環(huán)節(jié)也各有難點，亟待后續(xù)政策細化落地。“例如在多元支付體系效能待釋放方面，2024年商業(yè)健康險保費收入達9700多億元，同比增長8.2%，規(guī)模已接近居民醫(yī)?；鹜度?，但賠付率不足50%，與居民醫(yī)保95%以上的賠付率形成反差，顯示支付潛力仍待挖掘?！苯鸫毫峙e例。
但可以預見的是，隨著政策層面“真創(chuàng)新、真支持”的導向愈發(fā)明確，市場端“良幣驅(qū)逐劣幣”的凈化機制加速運轉(zhuǎn)，中國醫(yī)藥創(chuàng)新正從產(chǎn)業(yè)全局層面經(jīng)歷從“量的積累”到“質(zhì)的飛躍”的深刻蛻變。醫(yī)保、衛(wèi)健、藥監(jiān)等多部門協(xié)同發(fā)力，持續(xù)完善創(chuàng)新生態(tài)體系，而國產(chǎn)創(chuàng)新藥在全球市場的不斷突破，更將持續(xù)印證這一產(chǎn)業(yè)的強勁韌性與蓬勃活力。
