這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道新健康團(tuán)隊(duì)共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！
一、政策動(dòng)向
●國家藥監(jiān)局發(fā)布《2022年度藥品審評報(bào)告》
9月6日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《2022年度藥品審評報(bào)告》。
報(bào)告顯示：全年審評通過建議批準(zhǔn)21個(gè)創(chuàng)新藥，含3個(gè)首創(chuàng)新藥（First-in-Class）；全年整體按審評時(shí)限審結(jié)率提升至99.80%；兒童用藥批準(zhǔn)數(shù)量為66個(gè)，創(chuàng)歷史新高；10個(gè)中藥新藥（包含中藥提取物）獲批上市。
已發(fā)布的三批81個(gè)臨床急需境外新藥中，截至2022年底，已有54個(gè)品種提出注冊申請，均已獲批上市，按時(shí)限審結(jié)率達(dá)100%。獲批品種包含許多罕見病用藥、兒童用藥和抗腫瘤藥等，中國患者基本可以同步享受到全球藥品創(chuàng)新研發(fā)的最新成果。報(bào)告顯示，突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批和特別審批，四條快速通道充分發(fā)揮優(yōu)勢，審評資源持續(xù)向臨床急需、具有臨床優(yōu)勢的產(chǎn)品傾斜。
●國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品網(wǎng)絡(luò)交易第三方平臺檢查指導(dǎo)原則（征求意見稿）》
9月5日，國家藥監(jiān)局綜合司公開征求《藥品網(wǎng)絡(luò)交易第三方平臺檢查指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見。
為指導(dǎo)各地藥品監(jiān)督管理部門更好地開展藥品網(wǎng)絡(luò)交易第三方平臺檢查工作，督促平臺企業(yè)依法履行法定義務(wù)，落實(shí)平臺主體責(zé)任，國家藥監(jiān)局組織起草了《藥品網(wǎng)絡(luò)交易第三方平臺檢查指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，現(xiàn)公開征求意見。
本指導(dǎo)原則適用于指導(dǎo)藥品監(jiān)督管理部門對提供第三方平臺服務(wù)的企業(yè)開展監(jiān)督檢查工作。有關(guān)檢查組織實(shí)施、檢查機(jī)構(gòu)和人員、檢查程序、常規(guī)檢查、有因檢查、檢查與稽查的銜接、跨區(qū)域檢查協(xié)作、檢查結(jié)果的處理等工作，按照《藥品檢查管理辦法（試行）》等有關(guān)要求執(zhí)行。
一、常規(guī)檢查重點(diǎn)考慮因素
（一）首次開展第三方平臺業(yè)務(wù)的；
（二）無藥品流通行業(yè)從業(yè)背景的；
（三）經(jīng)營規(guī)模大、覆蓋范圍廣、業(yè)務(wù)量較大的。
二、有因檢查重點(diǎn)考慮因素
（一）網(wǎng)絡(luò)監(jiān)測、群眾信訪、投訴舉報(bào)、輿情信息等提示可能存在風(fēng)險(xiǎn)的；
（二）未能及時(shí)識別、發(fā)現(xiàn)、制止、報(bào)告相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)的；
（三）未嚴(yán)格審核、管理平臺內(nèi)藥品信息發(fā)布和藥品銷售活動(dòng)的；
（四）既往多次檢查不合格的；
（五）管理體系與關(guān)鍵崗位負(fù)責(zé)人發(fā)生重大調(diào)整的；
（六）藥品監(jiān)管部門認(rèn)為需要開展檢查的其他情況。
三、檢查方式
檢查方式包括現(xiàn)場檢查和非現(xiàn)場檢查?，F(xiàn)場檢查指檢查人員到企業(yè)開展第三方平臺業(yè)務(wù)的經(jīng)營場所進(jìn)行檢查。非現(xiàn)場檢查指采用網(wǎng)絡(luò)巡查、網(wǎng)絡(luò)監(jiān)測、視頻電話等方式開展檢查。
檢查組可根據(jù)工作需要采取現(xiàn)場檢查和（或）非現(xiàn)場檢查方式。鼓勵(lì)各地探索“線上線下相結(jié)合”“交叉互查”等檢查方式，運(yùn)用“以網(wǎng)管網(wǎng)”的技術(shù)工具豐富檢查手段。
二、藥械審批
●國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)納魯索拜單抗注射液上市
近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)上海津曼特生物科技有限公司申報(bào)的納魯索拜單抗注射液（商品名：津立生）上市。該藥品用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤成人患者。
納魯索拜單抗注射液為重組全人源抗核因子-κB受體活化因子配體（RANKL）單克隆抗體，通過與細(xì)胞表面的RANKL特異性結(jié)合，抑制RANKL活性，從而抑制其參與介導(dǎo)所引起的骨質(zhì)溶解和腫瘤生長。該品種的上市為患者提供了新的治療選擇。
●默沙東九價(jià)HPV疫苗新適應(yīng)癥上市申報(bào)獲受理
9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東九價(jià)人乳頭瘤病毒疫苗（釀酒酵母）新適應(yīng)癥上市申請獲受理。
默沙東九價(jià)人乳頭瘤病毒疫苗（商品名：Gardasil 9，佳達(dá)修 9）是一款使用重組釀酒酵母CANADE3C-5（菌株1895）分別表達(dá)重組人乳頭瘤病毒（HPV）6、11、16、18、31、33、45、 52和58型L1蛋白的病毒樣顆粒（VLP），經(jīng)純化，添加鋁佐劑制成的九價(jià)疫苗。
2018年4月，佳達(dá)修9首次在國內(nèi)獲批上市，用于16～26歲女性的預(yù)防接種，2022年8月獲藥監(jiān)局批準(zhǔn)擴(kuò)齡，適用人群拓展至9-45歲適齡女性。
●首個(gè)RNA編輯療法遞交臨床試驗(yàn)申請
9月6日，Wave Life Sciences宣布遞交其在研療法WVE-006的首個(gè)臨床試驗(yàn)申請（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。WVE-006是一種潛在“first-in-class"的GalNAc共軛RNA編輯寡核苷酸，設(shè)計(jì)用于糾正SERPINA1 Z等位基因編碼mRNA中的單個(gè)堿基突變，從而使具備功能的野生型α-1抗胰蛋白酶（AAT）得以恢復(fù)和循環(huán)。
據(jù)介紹，WVE-006是首個(gè)進(jìn)入臨床開發(fā)的RNA編輯療法。
三、資本市場
●小方制藥提交IPO注冊，擬募資8.32億元
近日，上交所官網(wǎng)顯示，上海小方制藥股份有限公司（簡稱：小方制藥）主板上市提交注冊，其保薦機(jī)構(gòu)為國信證券，擬募集資金8.32億元。
招股書顯示，自成立以來，小方制藥的主營業(yè)務(wù)一直專注于外用藥的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售，公司產(chǎn)品主要為非處方藥品，使用方便，易于儲存，屬于家庭常備藥。
●陽普醫(yī)療撤回1.56億元定增方案
9月5日晚間，陽普醫(yī)療發(fā)布公告稱，撤回?cái)M募資1.56億元的定增申請文件。
值得注意的是，陽普醫(yī)療在7個(gè)交易日前剛剛披露了最新的定增修訂案。具體而言，公告稱，鑒于目前市場情況復(fù)雜多變，結(jié)合公司具體情況，經(jīng)公司審慎考慮，公司決定向深交所申請撤回本次以簡易程序向特定對象發(fā)行股票的申請文件，并將根據(jù)市場情況適時(shí)重新申報(bào)。此前定增修訂案顯示，陽普醫(yī)療原計(jì)劃定增募資1.56億元，投資于基于AI的全自動(dòng)血栓彈力圖系統(tǒng)項(xiàng)目、分子診斷采血管建設(shè)項(xiàng)目、營銷網(wǎng)絡(luò)建設(shè)項(xiàng)目以及補(bǔ)充流動(dòng)資金。
四、行業(yè)大事
●李利任國家藥品監(jiān)督管理局局長
據(jù)中國政府網(wǎng)9月6日消息，國務(wù)院任免國家工作人員。
任命李揚(yáng)為交通運(yùn)輸部副部長；任命王宏志為國務(wù)院國有資產(chǎn)監(jiān)督管理委員會(huì)副主任；任命丁赤飚為中國科學(xué)院副院長；任命張姿（女）為國家國防科技工業(yè)局副局長；任命李利為國家藥品監(jiān)督管理局局長。
免去張濤的中國科學(xué)院副院長職務(wù)；免去焦紅（女）的國家藥品監(jiān)督管理局局長職務(wù)；免去陳小軍的中國地震局副局長職務(wù)。
●西門子醫(yī)療對數(shù)字化攝影X射線系統(tǒng)等主動(dòng)召回
9月6日，國家藥監(jiān)局發(fā)布召回公告，西門子醫(yī)療有限公司Siemens Healthcare GmbH對數(shù)字化攝影X射線系統(tǒng)等主動(dòng)召回。
西門子醫(yī)療系統(tǒng)有限公司報(bào)告，由于系統(tǒng)安裝過程中可能發(fā)生BABIX托架的固定裝置組裝不當(dāng)?shù)那闆r，生產(chǎn)商Siemens Healthcare GmbH對X射線診斷系統(tǒng)（國食藥監(jiān)械（進(jìn)）字2013第3300467號）、數(shù)字化X射線攝影透視系統(tǒng)Digital X-ray Radiography Fluoroscopy system（國械注進(jìn)20153061347、國械注進(jìn)20183060421）、數(shù)字化醫(yī)用X射線攝影系統(tǒng)Digital Medical X-ray Radiography System（國械注進(jìn)20152061269）、數(shù)字化攝影X射線系統(tǒng)Digital Radiography X-ray System（國械注進(jìn)20222060011）主動(dòng)召回。召回級別為三級召回。涉及產(chǎn)品的型號、規(guī)格及批次等詳細(xì)信息見《醫(yī)療器械召回事件報(bào)告表》。
●首款！Beam公司堿基編輯CAR-T療法進(jìn)入臨床
9月6日，Beam Therapeutics公司宣布，今年8月，首例患者接受了在研療法BEAM-201的治療。BEAM-201是一種經(jīng)過四重堿基編輯的同種異體CAR-T細(xì)胞療法，正在進(jìn)行一項(xiàng)1/2期臨床研究，用于治療復(fù)發(fā)/難治性T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/T細(xì)胞淋巴母細(xì)胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。
據(jù)了解，這是首款進(jìn)入臨床開發(fā)階段的四重堿基編輯，同種異體CAR-T療法，也是在美國首次進(jìn)入臨床開發(fā)的堿基編輯在研療法。
