7月1日，國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家衛(wèi)生健康委發(fā)布《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》（下稱(chēng)《措施》），在5個(gè)方面、以16條舉措進(jìn)一步完善全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展，推動(dòng)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展。

創(chuàng)新藥也稱(chēng)為原研藥，是相對(duì)于仿制藥的概念，往往指基于全新作用機(jī)制、分子實(shí)體或治療方法開(kāi)發(fā)且具有明確臨床價(jià)值、在全球未上市的藥品，通常涉及靶向治療、基因編輯、免疫療法等前沿技術(shù)。生物醫(yī)藥被視為是推動(dòng)第四次工業(yè)革命的關(guān)鍵力量，創(chuàng)新藥研發(fā)已經(jīng)成為國(guó)際科技競(jìng)爭(zhēng)的關(guān)鍵領(lǐng)域。

我國(guó)大力推動(dòng)和發(fā)展創(chuàng)新藥物的行動(dòng)關(guān)系人民健康福祉，也是積極參與全球技術(shù)與產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的體現(xiàn)。創(chuàng)新藥被譽(yù)為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“皇冠上的明珠”，生物技術(shù)革命會(huì)催生出新的創(chuàng)新生態(tài)體系與產(chǎn)業(yè)價(jià)值鏈，成為全球新的經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)。有研究機(jī)構(gòu)預(yù)測(cè)，未來(lái)20年，生物技術(shù)革命將產(chǎn)生4萬(wàn)億—30萬(wàn)億美元的直接經(jīng)濟(jì)價(jià)值，生物醫(yī)藥未來(lái)將成為我國(guó)重要的經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)引擎。

長(zhǎng)期以來(lái)，歐美日等發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體在藥物專(zhuān)利與制劑技術(shù)方面占據(jù)競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)地位。最近幾年，尤其是新冠疫情期間，一些國(guó)家和地區(qū)將疫苗和特效藥作為戰(zhàn)略資源加以控制，美國(guó)也將部分生物醫(yī)藥列入關(guān)鍵技術(shù)領(lǐng)域清單而采取出口管制，顯示出醫(yī)藥供應(yīng)鏈脆弱性以及安全風(fēng)險(xiǎn)。因此，我國(guó)需支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)自立自強(qiáng)，將技術(shù)主權(quán)與生命主權(quán)掌握在自己手里。

最近幾年，我國(guó)將生物醫(yī)藥作為新興戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè)加以系統(tǒng)性扶持。2024年政府工作報(bào)告首次將“創(chuàng)新藥”納入新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)領(lǐng)域，黨的二十屆三中全會(huì)明確提出健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機(jī)制。近年來(lái)，我國(guó)創(chuàng)新藥獲批新藥數(shù)量迅猛增長(zhǎng)，2024年獲批數(shù)量達(dá)48種，是2018年的5倍以上，今年上半年已近40種。我國(guó)創(chuàng)新藥的進(jìn)步不僅體現(xiàn)在數(shù)量上，還體現(xiàn)在質(zhì)量上，2024年中國(guó)創(chuàng)新藥企對(duì)外授權(quán)交易總金額超過(guò)500億美元，今年上半年交易總金額已達(dá)455億美元。

創(chuàng)新藥研發(fā)具有高投入、長(zhǎng)周期和高風(fēng)險(xiǎn)的特征，存在“三個(gè)10”的說(shuō)法，即10億美元投入、10年研發(fā)周期以及10%的成功概率。創(chuàng)新藥生命周期鏈條長(zhǎng)、環(huán)節(jié)多，每一個(gè)環(huán)節(jié)歸口不同部門(mén)管理。因此，必須從研發(fā)端、審批端、進(jìn)院端、支付端、投融資端等全鏈條發(fā)力，為創(chuàng)新藥創(chuàng)造有利的體制機(jī)制環(huán)境。

在研發(fā)支持方面，《措施》鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)公司通過(guò)創(chuàng)新藥投資基金等多種方式，為創(chuàng)新藥研發(fā)提供穩(wěn)定的長(zhǎng)期投資，培育支持創(chuàng)新藥的耐心資本。在確保數(shù)據(jù)安全、合法合規(guī)的基礎(chǔ)上，探索為創(chuàng)新藥研發(fā)提供必要的醫(yī)保數(shù)據(jù)服務(wù)，支持企業(yè)、科研院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等瞄準(zhǔn)臨床需求合理確定研發(fā)方向、布局研發(fā)管線，提升創(chuàng)新效率，走差異化創(chuàng)新之路。在審批效率方面，《措施》提出建立每年一調(diào)的動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，將調(diào)整周期從之前最長(zhǎng)8年縮至1年，準(zhǔn)入方式由專(zhuān)家遴選改為企業(yè)申報(bào)。

創(chuàng)新藥發(fā)展挑戰(zhàn)主要集中在“進(jìn)院難”“支付難”兩個(gè)層面。因此，《措施》主要針對(duì)這兩個(gè)難題作出安排。在準(zhǔn)入方面，支持創(chuàng)新藥進(jìn)入基本醫(yī)保藥品目錄和商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄。在支付方面，鼓勵(lì)醫(yī)保部門(mén)與創(chuàng)新藥企業(yè)談判形成與中國(guó)國(guó)情和市場(chǎng)地位相匹配、符合藥品臨床價(jià)值的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)，通過(guò)協(xié)商合理確定商保創(chuàng)新藥目錄內(nèi)藥品結(jié)算價(jià)，并探索更嚴(yán)格的價(jià)格保密機(jī)制，避免影響企業(yè)海外市場(chǎng)定價(jià)。

在最終臨床應(yīng)用方面，《措施》提出優(yōu)化藥品掛網(wǎng)程序，推動(dòng)創(chuàng)新藥加快進(jìn)入定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)，提高臨床使用創(chuàng)新藥的能力，完善創(chuàng)新藥醫(yī)保支付管理等，意在提高各個(gè)環(huán)節(jié)的可執(zhí)行性與實(shí)施效率，保持臨床應(yīng)用暢通，避免某個(gè)環(huán)節(jié)卡殼受阻，影響政策落地的有效性。

此次創(chuàng)新藥新政體現(xiàn)了打通全鏈條的政策目的以及提高效率的動(dòng)機(jī)，將有力為我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)與應(yīng)用提供“加速度”，尤其是在審評(píng)效率、數(shù)據(jù)賦能與支付機(jī)制上實(shí)現(xiàn)突破。一系列新政將與已經(jīng)涌現(xiàn)的創(chuàng)新熱潮、產(chǎn)業(yè)升級(jí)形成共振，推動(dòng)我國(guó)生物醫(yī)藥技術(shù)與產(chǎn)業(yè)在第四次工業(yè)革命中實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展。